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Domande e Risposte


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27 Luglio 2021

Alcune considerazioni sulle indicazioni di rimborsabilità di Kaftrio in Italia

Autore: Martina
Argomenti: Modulatori CFTR
Salve, perché AIFA ha autorizzato la rimborsabilità di Kaftrio solo per alcune mutazioni, quando invece anche nelle varie rassegne stampa era stato dichiarato che il farmaco sarebbe stato autorizzato secondo
26 Luglio 2021

L’attesa di un farmaco può essere logorante per chi non ce l’ha

Autore: Daniele
Argomenti: Modulatori CFTR
Siamo i genitori di una bambina malata di fibrosi cistica seguita presso il Policlinico Umberto I di Roma. Il genotipo di nostra figlia è composto, oltre che dalla F508del, da
23 Luglio 2021

Indicazioni per Kaftrio nel caso dell’allele complesso [H939R; H949L] e F508del

Autore: Giovanni R.
Buongiorno, ho letto una serie di articoli in merito all’immissione del farmaco Kaftrio in Italia a carico del SSN. Sono genitore di una bambina di 6 anni con le seguenti
13 Luglio 2021

Le nuove terapie a base di DNA e RNA aprono interessanti prospettive per il trattamento di mutazioni orfane di CFTR

Autore: Pietro
Buongiorno, vorrei avere la vostra opinione su due nuove interessanti strategie che dovrebbero entrare nella fase I di sperimentazione clinica entro la fine dell’anno: – LUNAR-CF (ARCT-032) di Arcturus Therapeuthics.
7 Luglio 2021

Indicazioni e prospettive future per Kaftrio e mutazioni a funzione residua

Autore: G.
Argomenti: Modulatori CFTR
Salve. Quali sono le prospettive future per chi ha una mutazione a funzione residua in eterozigosi con F508del per quanto riguarda la prescrittibilità di Kaftrio? Come mai queste mutazioni sono

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