Buongiorno, sono la mamma di una bambina con mutazione F508del omozigote. Chiedevo un quesito sul medicinale Kaftrio. È possibile, oppure è prevedibile una perdita di efficacia nel tempo? O in
Salve, vi allego un documento che ho appena letto in merito alla sperimentazione di Kaftrio su mutazioni diverse da quella più frequente. In particolare mia figlia ha la L1077P e
Salve, potreste aiutarci a interpretare e approfondire questo articolo appena pubblicato cysticfibrosisnewstoday.com/2021/10/08/fda-clears-4dmt-phase-1-2-trial-4d-710-aerosol-gene-therapy-cf-lung-disease? Grazie infinite.
Buongiorno, ho letto del potenziatore icenticaftor (QBW251), che sarebbe efficace con mutazioni di classe III e IV. Volevo chiedervi informazioni sulla possibilità che venga effettivamente sviluppato come farmaco. Grazie!
Salve, vorrei capire se con le mie mutazioni G85E e 2183AA>G ci sia qualche farmaco di cui posso beneficiare, in quanto ho letto più volte che la G85E rientra tra
