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Domande e Risposte


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14 Settembre 2024

Non disponiamo ancora di studi nella vita reale sull’impatto dei modulatori nei bambini. Tra i temi ancora aperti c’è l’effetto sul fegato

Autore: Beatrice
Argomenti: Fegato, Modulatori CFTR
Salve. Sono la mamma di una bimba di 8 mesi con FC diagnosticata da screening neonatale. Le sue mutazioni sono F508del e G551D. Prende Kalydeco da quando aveva 6 mesi
17 Luglio 2024

Senza continuità nel monitoraggio della malattia e delle cure da parte di un Centro specializzato è difficile prescrivere una terapia

Autore: Anna Paola
Argomenti: Modulatori CFTR
Buongiorno avendo la mutazione F508del e una mutazione a funzione minima potrei prendere i modulatori nonostante sto relativamente bene. La patologia in me non dà problemi di funzionalità respiratoria da
10 Giugno 2024

Sull’uso di Kaftrio nei soggetti sottoposti a trapianto

Autore: Simona
Buona sera, mio figlio, 7 anni, ha la mutazione F508del ma non ha accesso al Kaftrio perché l’AIFA non ha autorizzato l’utilizzo per le persone trapiantate, cosa che mi sembra
10 Giugno 2024

Una diagnosi in età giovanile e gli avanzamenti della ricerca con i farmaci modulatori

Autore: Ciro
Salve chiedo scusa io non so tutti questi numeri so solo che fino a 17 anni compiuti da mio figlio non sapevamo che avesse questa malattia. Adesso che ne siamo
14 Maggio 2024

Come varia il test del sudore dopo l’inizio del trattamento con il Kaftrio

Autore: Sara
Salve volevo una risposta a una mia domanda, alla quale finora non ho avuto risposta esaustiva. Ho due gemelli omozigoti F508del che attualmente sono in cura con Kaftrio/Kalydeco da un

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