Salve, ho una bambina di 18 mesi FC con mutazione “DF508”, ereditata dal padre, e mutazione “del esoni 22 23 24”, ereditata da me (madre). Ha una forma classica, con
Vorrei porvi una domanda: in una vostra risposta riguardante l’effetto del farmaco VX-770, ancora in sperimentazione, avete detto che potrà essere di beneficio anche ad altre mutazioni di classe III;
Potrei avere informazioni inerenti a studi e sperimentazioni dei nuovi farmaci in pazienti FC con genotipo DF508/2789+5G>A. Se si, quali? Per esempio, per poter fruire dei farmaci Vertex, la mutazione
