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Domande e Risposte


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14 Marzo 2011

Mutazioni stop e farmaco Ataluren

Autore: Francesco
Salve, sono un paziente FC di 29 anni. Chiesi già nell’agosto informazioni circa una mia mutazione, la 2789+5G->A classe V. Ora finalmente ho avuto risposta per la seconda mutazione, che
14 Marzo 2011

Ulteriori considerazioni sui farmaci attivi sul difetto di base FC

Autore: Mary
Salve, ho un bambino di 1 mese e mezzo al quale è stata diagnosticata la FC alla nascita. Ha la mutazione DF508 in omozigosi e quindi ha insufficienza pancreatica. Ho
8 Marzo 2011

Ragionamenti sui farmaci potenziatori (VX-770) e correttori (VX-809) di CFTR mutata

Autore: Anna
Argomenti: Nuove terapie
Buongiorno, ho letto dei risultati positivi del farmaco Vertex VX-770 ed ho letto dell’avvio della sperimentazione per gli omozigoti deltaf508 e dell’abbinamento dei due farmaci VX-770+VX-809. Vorrei capire, nel caso
28 Febbraio 2011

Novità su correttori e potenziatori di proteina CFTR mutata, somministrati per bocca

Autore: China e Lina
Argomenti: Nuove terapie
Prima domanda Salve. Volevo sapere quali son le ultime novità sui farmaci Vertex. Io ho 2 mutazioni la DF508 e la 2789+5g>A. Volevo chiedervi se la combinazione di un correttore
6 Febbraio 2011

Lubiprostone per il trattamento dell’ostruzione intestinale FC?

Autore: Monica
Il farmaco lubiprostone (Amitiza) è approvato in USA per il trattamento della stipsi cronica. Agisce tramite un canale del cloro alternativo al CFTR. E’ stata dimostrata la sua efficacia in

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