Sono il genitore di un ragazzo di 20 anni con fibrosi cistica df508 omozigote, quindi molto speranzoso dei risultati dei Vertex. Anche se sono stati fatti molti commenti sull’avvento di
Buongiorno, ho letto su questo sito in “progressi di ricerca” che il VX-809 sembra essere in grado di ripristinare la normale attivazione della proteina canale F508del-CFTR. Se il VX 809
In mio figlio FC sedicenne sono presenti la mutazione T338I e la delezione degli esoni 22,23,24 (quest’ultima recentemente individuata). La genetista ci ha detto che ancora non sanno che tipo
Salve, vorrei sapere a che punto è la ricerca su cellule staminali mirata alla cura della FC. Inoltre vorrei sapere se stanno proseguendo gli studi sulla terapia genica. Grazie mille.
Vorrei sapere cosa ne pensate voi circa questo studio che riferisce del rischio di contrarre infezione da micobatteri non tubercolari con il trattamento a lungo termine con azitromicina. I riferimenti
