Buongiorno, su un articolo uscito ieri (www.unita.it/notizie-flash/terapia-genica-parte-grossa-prova-su-malati-fibrosi-cistica-1.392258 ) è riportato l’inizio di una sperimentazione per quanto riguarda appunto la terapia genica in fc. Fino a pochi mesi fa si parlava
Sono la mamma di un ragazzo di 26 anni portatore della combinazione di mutazioni DF508/G85E. Vorrei sapere se mio figlio potrebbe trarre giovamento dall’utilizzo del VX-770 (Klydeco). Secondo me la
Sono la mamma di una bambina di 3 anni e mezzo, FC con mutazione DF508 omozigote. Vorrei sapere se anche questa mutazione può essere curata con le “pallottole molecolari” individuate
Volevo notizie su kalydeco, già approvato dalla FDA e messo in commercio su pazienti che hanno almeno una mutazione G551D. Ho una bimba FC di 8 anni con mutazione DF508
Buongiorno, ci sono sperimentazioni in corso promettenti relative a molecole in grado di agire su canali alternativi al CFTR? Questi trial possono coinvolgere i pazienti FC a prescindere dalla classe