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Domande e Risposte


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5 Luglio 2012

Ancora sulle terapie per le mutazioni splicing

Autore: lara
Buongiorno, faccio riferimento alla mia domanda precedente, che riporto di seguito per comodità: “con riguardo alla possibilità cui ha accennato Van Goor di prendere in considerazione ivacaftor (Kalydeco) in pazienti
25 Giugno 2012

Prime comunicazioni di risultati sullo studio clinico di fase III con Ataluren (PTC124) in pazienti FC con mutazioni stop

Autore: Giuseppina, Diego e Vittorio
Prima domanda Ataluren ha superato la fase 3 del trial clinico. Gradirei un commento sui dati ottenuti e sapere quali fasi deve ancora superare il composto per essere riconosciuto come
25 Giugno 2012

Prospettive terapeutiche per le mutazioni di splicing di classe V

Autore: Francesco e Lara
Salve, come sempre vorrei ringraziarvi per l’egregio lavoro che state facendo, ogni giorno, con dovizia e costanza. Deve essere pesante come avere un po’ anche voi stessi la FC. Ho
24 Giugno 2012

Staminali del cordone ombelicale: ha senso conservarle per eventuale cura della fibrosi cistica?

Autore: Chiara
Argomenti: Cellule staminali
Gentilissimi Dottori, avrei il piacere di avere la Vostra opinione in merito alle banche di conservazione di cellule staminali: non le abbiamo conservate per il nostro primo figlio, poi risultato
24 Giugno 2012

Kalydeco e mutazione DF508

Autore: lore
Argomenti: Nuove terapie
Ho letto con molto interesse le domande e le risposte in merito alla nuova cura con Kalydeco. Ma allora, se non ho capito male, la mutazione DF508 non rientra nelle

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