Buongiorno. Tra le mutazioni in studio con il farmaco Kalydeco è compresa anche la mutazione 1717-1g->A, che è una mutazione di splicing di classe I. Infatti è associata a insufficienza
Buongiorno, ho un figlio affetto da FC con mutazioni G542X e N1303K. Ho letto su questo sito che all’ultimo congresso in Florida si è parlato del fatto che il correttore
Buona sera, sono il padre di una bimba di cinque anni con FC delta f508. Vorrei porre qualche domanda. Vorrei sapere se è possibile e per quanto tempo tenere sotto
Buongiorno, sta partendo o è già partito lo studio su efficacia di kalydeco per una serie di altre mutazioni oltre all’unica sino adesso confermata per efficacia, cioè la G551D? c’è
Buongiorno, volevo sapere se e come cambierà il protocollo di cura FC, visto che il tanto apprezzato dai pazienti GSH adesso ha anche uno studio scientifico a supportarne l’efficacia: “Extracellular
