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Domande e Risposte


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8 Marzo 2023

Quando un bambino ha difficoltà a ingerire la compressa di Kaftrio

Autore: Caterina
Buonasera Dottori, volevo chiedervi un’informazione riguardo l’efficacia di Kaftrio nei bambini. Mi spiego meglio. Mio figlio che ha 6 anni, a inizio febbraio ha iniziato il trattamento con Kaftrio, che
25 Gennaio 2023

La gestione di farmaci come gli inibitori della pompa protonica e l’acido ursodesossicolico in fibrosi cistica

Autore: Federica
Buongiorno dottori, sono una ragazza con fibrosi cistica e vi scrivo perché ho due domande da porre. La 1 riguarda dei farmaci che io e molti come me assumiamo da
16 Gennaio 2023

Un aggiornamento su ELX-02 e la ricerca sulle mutazioni stop come la G542X

Autore: Mariaconcetta
Buongiorno ho un ragazzo di 14 anni con le mutazioni G542x e R1158X. Sapevo di una ricerca di Elox per le stop a maggior impatto per la G542X. Ne volevo
27 Dicembre 2022

L’approvazione di un farmaco nelle diverse agenzie regolatorie e il caso della mutazione F1052V

Autore: Giuseppe
Argomenti: Modulatori CFTR
Sono un paziente di 30 anni, affetto da FC con mutazione F1052V/5T-12TG. Facendo varie ricerche su internet per avere qualche informazione in più sulla mia mutazione, visto che sono positivo
19 Dicembre 2022

Per tutti i modulatori in commercio, quindi anche per il Kalydeco, sono stati segnalati effetti collaterali sul fegato

Autore: Liliana
Buongiorno, sono una mamma di un ragazzo FC in cura con Kaftrio/Kalydeco. Nelle caratteristiche di prodotto per Kaftrio e Kalydeco di EMA (e di riflesso anche quelle di AIFA) si

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