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Domande e Risposte


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13 Gennaio 2013

Prevenire il diabete in fibrosi cistica con i nuovi farmaci che recuperano la funzione CFTR?

Autore: Laura
Argomenti: Nuove terapie, Pancreas
Buonasera, Pensate che i nuovi farmaci potenziatori e correttori possano prevenire il diabete FC correlato? Grazie
23 Dicembre 2012

Kalydeco per potenziare anche proteina CFTR con polmorfimso 5T-12TG?

Autore: Lisel
Argomenti: Nuove terapie
Buonasera, volevo porvi questa domanda: Kalydeco potrebbe potenziare la quota di proteina funzionante prodotta dal polimorfismo 5T-12TG?
23 Dicembre 2012

Kalydeco potrà aver significato per mutazioni splicing di classe V? Il caso della 3849+10KbC>T

Autore: paola
Argomenti: Nuove terapie
Buonasera, ho 47 anni e sono affetta da FC, con pancreas e, da sempre, con una ostruzione bronchiale piuttosto severa, con FEV1 che raggiunge il 50% raramente e solo nei
21 Dicembre 2012

Attese di terapie mirate alla mutazione DF508

Autore: arianna
Argomenti: Nuove terapie
Mia figlia ha 3 mesi e ha la fibrosi cistica, essendo omozigote per la mutazione delta F508. Sta prendendo gli enzimi pancreatici ed adesso prende anche l’ursobil. Con l’altezza sta
12 Dicembre 2012

Il destino di ataluren (PTC124) per le mutazioni stop

Autore: diego
Vorrei conoscere la reale situazione e i risultati inerenti la sperimentazione di nuove molecole simili o sostitutive del PTC124. Mi e’ capitato di sentire, da fonte molto qualificata, che i

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