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Domande e Risposte


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3 Ottobre 2013

Non corretto trattare con kalydeco bambini FC con mutazioni diverse da G551D in assenza di risultati definitivi di studi clinici

Autore: Carmine
Argomenti: Nuove terapie
Salve, mia figlia ha due mutazioni leggere entrambe sensibili in vitro al kalydeco. Una di queste addirittura è più attiva dell`unica mutazione ad oggi ammessa alla cura di questo farmaco.
3 Ottobre 2013

Non ancora informazioni precise su nuovi trial clinici con ataluren

Autore: Vittorio
Salve, voci di corridoio dicono che per l’anno nuovo ripartirà la sperimentazione di ataluren. Innanzitutto, è una cosa fondata? Sarà un’estensione del vecchio studio, potranno entrare nuovi pazienti, sarà lo
15 Settembre 2013

Non ancora autorizzato il kalydeco per mutazioni di gating diverse da G551D

Autore: Vittorio
Argomenti: Nuove terapie
Salve, vorrei sapere a che punto è l’approvazione per la messa in commercio, e quindi quanto manca per la prescrizione, del kalydeco per mutazioni gating diverse dalla G551D. In una
5 Settembre 2013

Kalydeco e mutazioni CFTR di splicing: il caso di 2789+5G->A

Autore: Francesco
Argomenti: Nuove terapie
Salve, spero che questa domanda abbia una risposta anche se non pubblica. Sono un ragazzo FC di quasi 32 anni. Ho già scritto diverse volte e mi avete sempre cortesemente
1 Settembre 2013

Kalydeco e mutazione N1303K

Autore: Annarita
Argomenti: Nuove terapie
La sperimentazione del kalydeco associato al correttore avverrà anche per le mutazioni DF508/N1303K?  

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