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Domande e Risposte


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4 Luglio 2014

La combinazione di correttori e potenziatori di CFTR mutata potrà applicarsi anche ad altre mutazioni rare di classe 2?

Autore: Marco
Argomenti: Nuove terapie
Vorrei sapere se una persona come me, che sono portatore di due mutazioni entrambe missenso, entrambe di classe seconda ma che non sono DF508, cosa deve aspettare per provare il
26 Giugno 2014

Ancora su sperimentazione clinica di cellule staminali in malattie polmonari

Autore: Filippo
Argomenti: Nuove terapie
L’anno scorso scrissi su questo sito su un argomento che mi sta particolarmente a cuore, cioè il connubio tra cellule staminali e malattie polmonari anche in FC, riguardo a tests
23 Giugno 2014

Sperimentazione di kalydeco in pazienti con funzione CFTR residua. A proposito della mutazione 3272-26A>G

Autore: Kikka
Argomenti: Nuove terapie
Vorrei sapere se ci sono in Italia centri FC che hanno iniziato la sperimentazione del kalydeco per la mutazione di splicing 3272-26A>G, che era compresa in uno studio di cui
20 Giugno 2014

Il kalydeco può essere acquistato dalle ASL, purchè prescritto da un centro FC, e deve essere fornito gratuitamente al malato FC in base all’art.3 della legge 548/93, anche se non ancora incluso tra i farmaci prescrivibili SSN.

Autore: Vittorio
Salve, quando sarà possibile avere prescritto di diritto il Kalydeco per chi ha una mutazione di gating (approvato in USA, oltre che per G551D, anche per altre 8 mutazioni)? Il
20 Maggio 2014

Prospettive degli studi su terapie mutazioni-mirate

Autore: Diego
L’ultimo biennio si e’ rivelato certamente prolifico di novità positive nel campo della ricerca scientifica. Il Kalydeco in primis, che ha mostrato grande efficacia nel trattamento di sia pur pochi

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