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Domande e Risposte


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3 Dicembre 2014

La CF Foundation americana vende per una somma enorme i suoi diritti sugli incassi derivanti dai farmaci Vertex: cosa cambia nel mondo delle organizzazioni non profit?

Autore: Gianluca
Argomenti: Nuove terapie, Varie
Salve, vorrei un parere da voi esperti come può cambiare la posizione della CFF dopo la vendita delle azioni Vertex a Royalty Pharma per 3,3 miliardi di dollari, considerando che
21 Novembre 2014

Mutazioni di splicing e kalydeco: a proposito di 3849+10kbC>T

Autore: Cosimo
Argomenti: Nuove terapie
Che novità ci sono per la mutazione 3849+10kbC->T? Potrà essere utilizzato il farmaco kalydeco anche per noi?  
21 Novembre 2014

E’ tempo per usare la combinazione kalydeco+lumacaftor negli omozigoti DF508?

Autore: Jessica, Livia, Sabrina, Giusy, Sara, Alex
Argomenti: Nuove terapie
Buongiorno, vorrei conoscere, alla luce della recente approvazione che la casa farmaceutica Vertex ha richiesto per la combinazione di farmaci Kalydeco (già approvato per altro) e lumacaftor (VX 809) all’EMA
17 Novembre 2014

Effetti sul muco dei potenziatori e correttori di CFTR. Note sul bronchitol

Autore: Franco
Argomenti: Nuove terapie
Buona sera, vorrei chiedere una spiegazione su correttori e potenziatori di proteina CFTR. Nel caso che i nuovi farmaci siano in grado di recuperare una certa quantità di proteina, il
17 Novembre 2014

Una via alternativa per recuperare funzione CFTR nei malati con mutazione DF508?

Autore: Anna
Argomenti: Nuove terapie
Salve. Cisteamina e epigallocatechine. Valori di cloro si abbassano vorticosamente. Una nuova fase di studi su farmaci più accessibili rispetto all’ improponibile kalydeco. Cosa si può dire al riguardo e

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