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Domande e Risposte

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5 Febbraio 2012

Aspettative di ricerca/cura per mutazioni CFTR di classe I-IV-V

Autore: Luca
Argomenti: Mutazioni stop, Nuove terapie
Buonasera, vi scrivo perché ho necessità di capire quali sono le aspettative/speranze di cura per le mutazioni di classe I (ma non stop, e dunque, fuori dal campo di applicazione
5 Febbraio 2012

Kalydeco (VX-770) appena approvato dalla FdA per l’uso in pazienti FC con mutazione G551D

Autore: Laura
Argomenti: Nuove terapie
Buongiorno, ho appena ricevuto il seguente messaggio e mi chiedo quando il farmaco Kalydeco sarà messo in commercio. Se non erro, questo farmaco potrebbe agire anche sulla mutazione DF508. “From:
5 Febbraio 2012

Stato degli studi clinici su Ataluren (PTC124)

Autore: Laura
Argomenti: Mutazioni stop, Nuove terapie
Buongiorno, ci sono aggiornamenti circa la messa in commercio di Ataluren?
1 Febbraio 2012

Mutazioni di classe III e IV e potenziatori

Autore: Annalisa
Argomenti: Mutazioni CFTR, Nuove terapie
Buonasera, Vi ringrazio immensamente per la cortese risposta fornita alla mia domanda (19.01.12 Vertex programma di sviluppare nel 2012 ulteriori studi con Kalideko (VX-770), VX 809 e VX-661).
26 Gennaio 2012

A proposito del genotipo DF508/M1137V

Autore: Deborah
Argomenti: Mutazioni CFTR, Nuove terapie
Mia figlia tre mesi è stata diagnosticata FC con mutazioni DF508 e M1137V. Non trovo articoli sugli effetti di tale combinazione. Al momento la piccola, dopo controllo, non necessita di

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