Sono la mamma di una bambina di 3 anni e mezzo, FC con mutazione DF508 omozigote. Vorrei sapere se anche questa mutazione può essere curata con le “pallottole molecolari” individuate
Volevo notizie su kalydeco, già approvato dalla FDA e messo in commercio su pazienti che hanno almeno una mutazione G551D. Ho una bimba FC di 8 anni con mutazione DF508
Buongiorno, ci sono sperimentazioni in corso promettenti relative a molecole in grado di agire su canali alternativi al CFTR? Questi trial possono coinvolgere i pazienti FC a prescindere dalla classe
Buongiorno, sono una donna affetta da fc, eterozigote composta per DF508 e 3849 + 10 kb>C. Sono pancreatico sufficiente, ma ho FEV1 bassa (max 50%) da quando ho manifestato i
Vi sarei grato se poteste darmi informazioni riguardo a queste due mutazioni riscontrate dopo esame del sudore positivo al nostro piccolo (genotipo G542X/L137P) che ora ha tre mesi e risulta
