Buongiorno, sono la mamma di un ragazzo di anni 27 affetto da fibrosi cistica con mutazione deltaF508. So che la ricerca per correggere il difetto porta allo studio di potenziatori
La nuova strategia che agirebbe sullo splicing vale pure per la mutazione 2789+5G? Tra quanti anni potrebbero entrare in commercio i farmaci ispirati a tale strategia?
Prima domanda
In base alla domanda che vi avevo posto, in data 15 maggio 2011 (Una rara mutazione di splicing: 1717-8G>A), volevo sapere se nello studio finanziato da FFC e
Sono la mamma di un ragazzo di 26 anni portatore della combinazione di mutazioni DF508/G85E. Vorrei sapere se mio figlio potrebbe trarre giovamento dall’utilizzo del VX-770 (Klydeco). Secondo me la
Buongiorno, i pazienti che utilizzeranno i nuovi farmaci potenziatori e correttori potranno sospendere la fisioterapia respiratoria? E’ troppo presto per saperlo? Grazie mille.
