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Domande e Risposte


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27 Maggio 2012

Come accedere al farmaco Kalydeco per i pazienti italiani con mutazione G551D

Autore: rosi
Argomenti: Nuove terapie
Salve, volevo sottoporvi due domande: 1) avete notizie in merito all’accettazione di kalideco da parte di EMEA? eventualmente dove potrei controllare? 2) rifacendomi alla domanda del 24/04/2012, se decidessi di
27 Maggio 2012

Kalydeco e mutazioni di classe IV

Autore: annalisa
Argomenti: Nuove terapie
Buonasera, ho letto un paper di Van Goor in cui menziona varie mutazioni di classi IV, tra cui la R347H, tra quelle su cui kalydeco, in vitro, pare funzionare. Non
21 Aprile 2012

Nuova tecnica, del tutto sperimentale: uso delle proteine “zinc finger” per “riparare” un gene

Autore: Alessio
Argomenti: Nuove terapie
Che se ne sa del “zinc finger” per la mutazione 2183AA>G? A che punto siamo e si può pensare ad una sperimentazione per correggere il difetto avendo tutte e due
21 Aprile 2012

Il kalydeco non è dimostrato agire su mutazioni splicing

Autore: Anna
Argomenti: Nuove terapie
Buongiorno, è da quando è stato approvato questo farmaco negli Usa che mi sto facendo delle riflessioni. Mio figlio FC ha una mutazione splicing per la quale questo farmaco potenziatore
15 Aprile 2012

Molecole antinfiammatorie e correttrici di CFTR

Autore: Annalisa
Argomenti: Nuove terapie
Buonasera, ma la Trimetilangelicina è la stessa cosa del Miglustat? Il dubbio viene perchè su Internet, tra le domande di brevetto depositate si legge al 1° Titolo: “Effetto anti-infiammatorio di

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