C’è qualcosa che mi sfugge? Secondo i miei calcoli, i miglioramenti nei pazienti FC che prendono Lumacaftor (VX-809) sono a dir poco sorprendenti: qualcuno mi può spiegare perchè non basta
Buongiorno, ieri alla maratona Telethon il professor Galietta ha fatto un intervento dove diceva che la terapia genica in fibrosi cistica non è possibile. Vorrei soltanto chiarirmi le idee. Il
Vorrei sapere se si conosce l’esito della sperimantazione di Kalydeco sulle mutazioni CFTR di splicing, la cui fine era prevista per settembre 2013. Grazie.
Salve, ho da pochi giorni “conosciuto” le mie 2 mutazioni: R1066H/4382delA. Vorrei sapere se per queste ci sono sperimentazioni di correttori in atto, ed eventualmente quali sono i risultati preliminari,