Buongiorno, ieri alla maratona Telethon il professor Galietta ha fatto un intervento dove diceva che la terapia genica in fibrosi cistica non è possibile. Vorrei soltanto chiarirmi le idee. Il
Vorrei sapere se si conosce l’esito della sperimantazione di Kalydeco sulle mutazioni CFTR di splicing, la cui fine era prevista per settembre 2013. Grazie.
Salve, ho da pochi giorni “conosciuto” le mie 2 mutazioni: R1066H/4382delA. Vorrei sapere se per queste ci sono sperimentazioni di correttori in atto, ed eventualmente quali sono i risultati preliminari,
Spettabile Fondazione, sono la mamma di un bimbo deltaf508 omozigote di venti mesi e, dopo le ultime notizie un po’ deludenti riguardo alla sperimentazione Vertex, ho un tarlo che mi
