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4 Gennaio 2021

I genotipi CFTR anche con una sola copia di mutazione a funzione residua sono teoricamente trattabili con Kalydeco, ma manca ancora l’approvazione dell’autorità regolatoria europea

Autore: Luigi
Argomenti: Mutazioni a funzione residua, Nuove terapie
Salve, siamo due genitori di un bimbo nato ad agosto 2020. Dopo pochi giorni dalla sua nascita siamo stati contattati per dei valori dubbi sullo screening neonatale relativo alla fibrosi
4 Gennaio 2021

In attesa che Kaftrio venga approvato in Italia per tutte le persone con fibrosi cistica con una sola copia di F508del, e una seconda qualsiasi mutazione

Autore: Rita
Argomenti: Farmaci, Nuove terapie
Buongiorno, vorrei capire se F508del associata all’E585X sarà tra le mutazioni ammesse per l’uso del Trikafta. E poi riuscirà nel 2021 a essere introdotto questo correttore miracoloso?
4 Gennaio 2021

Symkevi è il farmaco approvato per il genotipo CFTR F508del/2789+5G>A ma non è ancora rimborsabile dal Servizio Sanitario Nazionale

Autore: Vincenzo
Argomenti: Farmaci, Nuove terapie
Buongiorno. Mia figlia ha 22 anni, è affetta da fibrosi cistica e possiede le seguenti mutazioni: F508del/2789+5G>A, vi chiedo se attualmente con queste mutazioni può essere curata con il Kaftrio
4 Gennaio 2021

Kalydeco è farmaco impiegabile nel trattamento di mutazioni CFTR a funzione residua, anche in singola copia, ma in Europa non è approvato per tale indicazione

Autore: Valentina
Argomenti: Mutazioni a funzione residua, Nuove terapie
Salve, ho un bambino di due anni con mutazioni 4382delA e D1152H. Vorrei sapere se potremo sperare in un futuro, nell’arrivo di un farmaco anche per queste mutazioni. Per quanto
23 Dicembre 2020

Riflessioni sulla possibilità di acquistare Kaftrio a proprie spese

Autore: Angelo
Argomenti: Nuove terapie, Regolamentazione farmaci
Buonasera e grazie per tutto il vostro lavoro. Scusate per la domanda un po’ insolita. Se riuscissi (tramite enormi sacrifici; con la generosità di amici e parenti; con il prestito

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