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Domande e Risposte


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11 Aprile 2014

Studio clinico di kalydeco in soggetti FC con funzione CFTR residua: incluse mutazioni splicing di classe V

Autore: Kikka
Vorrei sapere se vi sono notizie sullo studio di kalydeco per le mutazioni splicing di classe V, la cui conclusione era prevista per marzo 2014.
31 Marzo 2014

Pancreatite associata a mutazioni del gene CFTR: possibile effetto preventivo/curativo di farmaci che recuperano funzione CFTR?

Autore: Mary
Pancreatite cronica associata a mutazione del gene CFTR: Ataluren o altre molecole per le mutazioni stop possono rallentare o ridurre il danno pancreatico?
27 Marzo 2014

Kalydeco per mutazioni di gating diverse da G551D: problemi di approvazioni e di costi

Autore: Al.
Argomenti: Nuove terapie
Salve, dopo l’extension “label” della FDA del 21 Febbraio 2014, il Kalydeco può essere utilizzato anche per le altre mutazioni gating non G551D. Purtroppo questo è vero solo negli Stati
18 Marzo 2014

Mutazioni suscettibili all’effetto di ivacaftor: a proposito di S589N e S549N

Autore: Simona
Buongiorno, volevo chiedere un’ informazione riguardo la mia mutazione, che è S589N – S589N. Volevo sapere che tipo di mutazione è e se il Kalydeko potrà funzionare con questa, in
14 Marzo 2014

Ivacaftor non ha indicazioni terapeutiche in soggetti con mutazioni stop

Autore: Rosaria
Avendo la mutazione G542X omozigote, posso prendere ivacaftor? Grazie

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