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Domande e Risposte


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23 Giugno 2014

Sperimentazione di kalydeco in pazienti con funzione CFTR residua. A proposito della mutazione 3272-26A>G

Autore: Kikka
Argomenti: Nuove terapie
Vorrei sapere se ci sono in Italia centri FC che hanno iniziato la sperimentazione del kalydeco per la mutazione di splicing 3272-26A>G, che era compresa in uno studio di cui
20 Giugno 2014

Il kalydeco può essere acquistato dalle ASL, purchè prescritto da un centro FC, e deve essere fornito gratuitamente al malato FC in base all’art.3 della legge 548/93, anche se non ancora incluso tra i farmaci prescrivibili SSN.

Autore: Vittorio
Salve, quando sarà possibile avere prescritto di diritto il Kalydeco per chi ha una mutazione di gating (approvato in USA, oltre che per G551D, anche per altre 8 mutazioni)? Il
20 Maggio 2014

Prospettive degli studi su terapie mutazioni-mirate

Autore: Diego
L’ultimo biennio si e’ rivelato certamente prolifico di novità positive nel campo della ricerca scientifica. Il Kalydeco in primis, che ha mostrato grande efficacia nel trattamento di sia pur pochi
25 Aprile 2014

La ricerca per terapie mirate alla mutazione DF508 è attivissima ed anche la Fondazione Ricerca FC si sta cimentando con un grande progetto

Autore: Vincenza
Argomenti: Nuove terapie
Sono la mamma di un ragazzo affetto da fibrosi cistica con mutazione DF508. Spesso mi collego al sito per sapere se ci sono novità su nuove terapie che possano in
16 Aprile 2014

Uso “compassionevole” di kalydeco per pazienti FC con mutazioni di “gating” diverse da G551D

Autore: Dr. Donatello Salvatore, Direttore Centro Regionale Lucano FC
Argomenti: Nuove terapie
Scrivo in relazione alla risposta data sul sito della Fondazione, intitolata Kalydeco per mutazioni di gating diverse da G551D: problemi di approvazioni e di costi, del 27.03.14. Mi permetto di

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