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Domande e Risposte


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16 Maggio 2015

In via di approvazione da parte della FDA americana l’uso della combinazione Ivacaftor/Lumacaftor (ORKAMBI) per il trattamento di persone CF omozigoti DF508

Autore: Anna
Argomenti: Nuove terapie
Salve, ho letto che da ieri (12 maggio 2015) in America è stato approvato un nuovo farmaco di Vertex, chiamato “Orkambi”, che poi non sarebbe altro che la combinazione di
11 Maggio 2015

Poco si conosce sulla molto rara mutazione 3120G>A

Autore: Babi
Salve, cosa potete dirmi su eventuali cure o decorso della malattia avendo le mutazioni 3120G>A e DF508? Grazie e saluti.
11 Maggio 2015

Ivacaftor nei soggetti con mutazioni che consentono funzione CFTR residua: a proposito di 1717-1G>A e 1717-8G>A

Autore: Alessio
Argomenti: Nuove terapie
Buonasera, sono un paziente FC di 38 anni e ho letto che è stato fatto uno studio clinico con il Kalydeco rivolto ad una serie di mutazioni tra cui le
4 Maggio 2015

Uso “compassionevole” dei farmaci

Autore: Alex
Argomenti: Nuove terapie
Buongiorno, vorrei porre questa domanda sperando che possiate dirimere i miei dubbi a riguardo: alla luce della nostra normativa, quali sono i requisiti per l’uso compassionevole di un farmaco in
27 Aprile 2015

Un’idea al momento solo teorica: combinare un potenziatore di CFTR e un correttore dell’effetto di mutazioni stop in chi ha una mutazione gating e una mutazione stop

Autore: Vittorio
Salve, considerati gli studi che evidenziano i migliori risultati ottenuti da pazienti FC con due mutazioni gating con somministrazione di kalydeco, rispetto a pazienti con una sola mutazione gating, quanto

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