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Domande e Risposte


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9 Dicembre 2015

Ancora su Ataluren e mutazioni stop

Autore: Laura
Per cortesia, vorrei conoscere, se disponibili, gli aggiornamenti sui trial in corso di Ataluren. Il mio bambino ha le mutazioni DF508 e G542X e vorrei capire davvero a che punto
7 Dicembre 2015

Stato degli studi clinici per la mutazione F508del e per le mutazioni stop (R553X)

Autore: Luisa
Vorrei sapere se ci sono novità per la combinazione di mutazioni DeltaF508/R553X.
6 Novembre 2015

Kalydeco per mutazioni con funzione CFTR residua

Autore: Carmine
Argomenti: Nuove terapie
Gentili Dottori, è di qualche giorno fa la notizia che Vertex ha chiesto all’ente preposto americano l’approvazione per l’utilizzo del kalydeco (FDA) per ulteriori 23 mutazioni oltre quelle per cui
19 Ottobre 2015

Prospettive terapeutiche per mutazioni con funzione CFTR residua

Autore: Davide
Buongiorno, ringraziandovi come sempre della disponibilità, volevo sapere se ci sono stati degli avanzamenti da parte della Vertex per quello che riguarda il trial clinicaltrials.gov/ct2/show/record/NCT01685801?term=vx-770&view=results. Volevo sapere inoltre se l’avanzamento da
19 Ottobre 2015

Ancora sulle mutazioni N1303K e W1282X

Autore: Anna Rita
Sono madre di un bimbo di 5 anni affetto da fibrosi cistica. Volevo saperne di più per quanto riguarda le sue mutazioni: che livello di pericolosità hanno e cosa possono

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