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Domande e Risposte


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7 Giugno 2016

Mutazioni CFTR stop e stato di sviluppo e distribuzione di farmaci mutazione-mirati

Autore: Carla
Salve, mia figlia ha le seguenti mutazioni: L1077P e R1162X. Vorrei sapere se prevedono insufficienza pancreatica e che tipo di problemi polmonari hanno manifestato gli altri pazienti con questo tipo
1 Giugno 2016

Aggiornamento su Curcuma e Curcumina in relazione a loro potenzialità curative per fibrosi cistica

Autore: Claudia
Argomenti: Nuove terapie
Sono nonna di un bimbo di nove mesi con FC e mutazioni F508del e N1303K. Recentemente ho letto di studi sulla curcuma che agirebbe a livello genetico. È possibile saperne
31 Maggio 2016

Conviene curare con farmaci tiol-derivati i disturbi broncopolmonari residui in soggetti FC trattati con ivacaftor o altri modulatori di CFTR?

Autore: Vittorio
Gent.mi Dottori, vorrei avere un vostro parere circa la perfezionabilità dei trattamenti su pazienti FC in trattamento con farmaci correttori/potenziatori, in particolare con ivacaftor. É presumibile, data la normalizzazione del
18 Maggio 2016

Studi clinici con mutazioni che consentono una funzione CFTR residua: tra esse alcune mutazioni splicing

Autore: Paola
Buongiorno, vorrei, se possibile, avere qualche notizia in più sul trial iniziato da poco e che ha arruolato pazienti anche nei centri italiani che abbiano almeno una mutazione splicing. Potrei
6 Maggio 2016

Kalydeco (ivacaftor) per bambini FC di 2-5 anni: stato delle procedure regolatorie

Autore: Luca
Argomenti: Nuove terapie
Buongiorno, ci sono novità per quanto riguarda l’approvazione di Kalydeco per i bambini nella fascia 2 – 5 anni da parte dell’AIFA?

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