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Domande e Risposte


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30 Gennaio 2017

Nuove terapie e genotipo del malato FC

Autore: Iris
Argomenti: Nuove terapie
Mia figlia di 20 anni ha FC con mutazioni DF508 e L1077P e insufficienza pancreatica. Concretamente, a quali nuove terapie è possibile accedere per attenuare il difetto di base? Grazie
23 Gennaio 2017

Ricerche per curare FC da mutazioni stop

Autore: Mariaconcetta
Ho un bambino di 8 anni con FC. Vorrei sapere se si è scoperto qualcosa sulla mutazione G542X. È stato operato per ileo da meconio ed è colonizzato da Pseudomonas
12 Gennaio 2017

Una mutazione CFTR gating suscettibile di trattamento con kalydeco: la G1244E

Autore: Salvatore
Argomenti: Nuove terapie
Mio figlio Nicolò è affetto da fibrosi cistica. Ha ereditato da me la mutazione F508del e da mia moglie la G1244E, che dicono essere rara e con una cura disponibile
11 Gennaio 2017

La ricerca con QR-010, un surrogato di terapia genica che intende correggere la sequenza mutata nel RNA messaggero del malato FC

Autore: Franca
Argomenti: Nuove terapie
Ho letto su questo sito la relazione della dott.ssa Borgo sul congresso FC di Basilea, dove si accenna al composto QR-010. Volevo sapere se e come procede la sperimentazione con
29 Dicembre 2016

La ricerca sulla terapia cellulare del polmone FC con cellule staminali

Autore: Vittorio
Argomenti: Nuove terapie
A che punto è la ricerca sull’applicazione di cellule staminali per la riparazione del tessuto polmonare? Quali prospettive ci sono per chi, da adulto FC, assume Kalydeco, ma il danno

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