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Domande e Risposte


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2 Maggio 2017

Ancora su possibili terapie per soggetti con F508del associata a mutazione con funzione residua

Autore: Vincenzo
Argomenti: Nuove terapie
Buongiorno. Mia figlia ha 18 anni, è affetta da fibrosi cistica e possiede le seguenti mutazioni: F508del/2789+5G>A. Non ha insufficienza pancreatica. Vi chiedo se attualmente con queste mutazioni si possono
18 Aprile 2017

Timosina alfa 1: nuova linea di ricerca per contrastare l’infiammazione e correggere il difetto di base FC, in attesa di conferme e approfondimenti

Autore: Monica - Roberta
Argomenti: Nuove terapie
Prima domanda Buongiorno, ho letto su Nature Medicine l’abstract sul peptide Timosina alfa 1; tale sostanza sembrerebbe ridurre l’infiammazione e ripristinare l’attività della proteina CFTR degradata in cellule con mutazione
10 Aprile 2017

Mannitolo e nuove terapie del difetto di base FC

Autore: Serena
Buongiorno, volevo chiedere informazioni in merito all’attuale stato del Bronchitolo. Dalla Cystic Fibrosis Foundation americana si parla di fase III. Potrà essere immesso sul mercato e dare maggiori risultati? Inoltre,
6 Aprile 2017

A proposito di domande di brevetto per potenziali farmaci

Autore: Annalisa
Argomenti: Nuove terapie
Buonasera, ho trovato questa domanda di brevetto per un composto terapeutico (Pharmaceutical Compositions and Administrations Thereof US 20110288122 A1). L’estratto di quella domanda recita così: “The present invention relates to
6 Aprile 2017

A proposito di studi clinici con correttori e potenziatori di CFTR in soggetti FC con F508del associata a mutazione con funzione residua

Autore: Davide
Argomenti: Nuove terapie
Buongiorno, navigando su internet ho trovato questa notizia riguardante nuovi farmaci per FC (dailyhealthindustry.it/vertex-bene-la-combo-kalydecotezacaftor-fibrosi-cistica-si-testa-la-tripla-terapia-ID5417.html). Da vecchietto di 37 anni malato di FC con mutazione DF508 e 1717-8G>A posso sperare in

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