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31 Agosto 2017

Orkambi per soggetti con F508del e una mutazione con funzione minima?

Autore: Anya
Argomenti: Mutazioni stop, Nuove terapie
Sono una ragazza con FC di 26 anni, le mie mutazioni sono: F508del/G542X. Vorrei chiedere se ci sono farmaci in fase di studio o di sperimentazione adatti alle mie mutazioni
4 Agosto 2017

Correttori CFTR di nuova generazione: il caso dei pazienti FC eterozigoti F508del con una mutazione CFTR a funzione minima negli ultimi trial clinici

Autore: Angelo
Argomenti: Mutazioni stop, Nuove terapie
Buon giorno, vorrei sapere la vostra opinione in merito al quesito che segue. Consultando alcuni siti anche della Vertex (files.shareholder.com/downloads/VRTX/0x0x914142/FDEE0ABE-4400-4D5A-B3E9-ADA775F8CD6E/NACFC_IR_Event_102716_138pm_FINAL_FINAL_Website.pdf) ho appreso che sono stati ritenuti idonei allo studio per il
22 Giugno 2017

Ancora sui genotipi CFTR con F508del in eterozigosi composta: a proposito della mutazione R1066C

Autore: Caterina
Argomenti: Mutazioni CFTR, Nuove terapie
Sono la mamma di un bimbo con FC di 7 anni con doppia mutazione in eterozigosi. Volevo sapere se le cure che si scoprono per la mutazione DeltaF508 in omozigosi
20 Giugno 2017

Per le mutazioni CFTR stop non ci sono nuovi trial clinici, ma attiva ricerca di base per nuove strategie terapeutiche

Autore: Giada
Argomenti: Mutazioni stop, Nuove terapie
Sono una ragazza di 19 anni con FC con mutazioni F508del e G452X. Nel luglio del 2015 sono stata arruolata nella sperimentazione di Ataluren e dopo quasi due anni mi
20 Giugno 2017

La sfida di vincere l’ansia nell’attesa di nuove cure per la fibrosi cistica, con fiducia nell’efficacia delle cure di cui già disponiamo

Autore: Barbara
Argomenti: Nuove terapie, Vivere con FC
Salve. Vi ho scritto già quando mia figlia aveva quattro mesi e ciò che mi era stato detto si è trovato, vale a dire che ora posso sperare nella cura

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