Sei in Home . Informati . Domande e Risposte . Ricerca . Nuove terapie

Domande e Risposte


La risposta che cerchi può trovarsi già in queste pagine

Utilizza i filtri qui sotto o il motore di ricerca per trovare le informazioni desiderate.

Filtra per:
7 Novembre 2017

Una nuova tecnica di correzione del gene mutato (gene editing): Crispr/Cas9

Autore: Paola Maria
Buongiorno, ho letto sul giornalino della Fondazione che, tra i progetti di ricerca che hanno preso il via a settembre, il FFC 1/2017 studierà come riparare il difetto di splicing
12 Ottobre 2017

Mutazioni dovute a grandi delezioni del gene CFTR: ci sarà un trattamento?

Autore: Susy
Buongiorno, sono una mamma con una bambina di 8 anni FC. In questi anni sono stati fatti molti passi avanti nella ricerca e per fortuna finalmente qualcosa si è sbloccato
2 Ottobre 2017

Il problema delle sperimentazioni cliniche su malati FC con mutazioni rare e di effetto ancora incerto: a proposito di R1066c e 4382delA

Autore: Fabio
Buonasera, scrissi nel dicembre 2013 chiedendovi se per le mutazioni R1066c e 4382delA fossero in corso sperimentazioni con farmaci correttori e/o potenziatori. Purtroppo per me (e per chi avesse le
7 Settembre 2017

Può Kalydeco modificare nel tempo la sua efficacia?

Autore: Vittorio
Buongiorno, nei pazienti che assumono Kalydeco, dopo un periodo iniziale di normalizzazione del test del sudore (e quindi di comprovata efficacia), è mai capitato che esso sia tornato positivo? Se
1 Settembre 2017

Kalydeco (ivacaftor) per mutazioni con funzione residua

Autore: Carmen
Argomenti: Nuove terapie
Ho 35 anni e ho la FC. Ho letto che la FDA americana ha autorizzato la prescrizione dell’ivacaftor per le mutazioni splicing, compresa la 3849+10kbc>T. Il mio caso è: eterozigote

Sottoponi una domanda.

  • Se non hai già trovato risposta, scrivi la tua domanda in maniera chiara e completa usando il form sottostante.


  • INSERIRE UN INDIRIZZO E-MAIL VALIDO
  • La Fondazione Ricerca Fibrosi Cistica s’impegna, a norma di legge, a utilizzare cognome, nome e indirizzo e-mail di chi sottopone una domanda solo per eventuale corrispondenza informativa della Fondazione e, ove consentito, per l’invio della newsletter, come da informativa sul trattamento dei dati personali.

    Inoltre, la domanda inoltrata sarà pubblicata sul sito con il solo nome indicato dall'autore della domanda, omettendo il cognome.

    Ai fini della pubblicazione, per una migliore comprensione, il testo del quesito posto potrebbe essere sintetizzato dalla redazione.
  • Letta e compresa l’informativa ex art. 13 sul trattamento dei miei dati personali
  • al trattamento dei miei dati per l’invio di newsletter, a mezzo e-mail.
  • PER CONVALIDARE L'INVIO DELLA DOMANDA CLICCA SUL LINK CHE RICEVERAI VIA E-MAIL.
  • Questo campo serve per la convalida e dovrebbe essere lasciato inalterato.