Buongiorno, sono la mamma di una bambina con mutazione F508del omozigote. Chiedevo un quesito sul medicinale Kaftrio. È possibile, oppure è prevedibile una perdita di efficacia nel tempo? O in
Salve, potreste aiutarci a interpretare e approfondire questo articolo appena pubblicato cysticfibrosisnewstoday.com/2021/10/08/fda-clears-4dmt-phase-1-2-trial-4d-710-aerosol-gene-therapy-cf-lung-disease? Grazie infinite.
Buongiorno, ho letto del potenziatore icenticaftor (QBW251), che sarebbe efficace con mutazioni di classe III e IV. Volevo chiedervi informazioni sulla possibilità che venga effettivamente sviluppato come farmaco. Grazie!
Salve, vorrei capire se con le mie mutazioni G85E e 2183AA>G ci sia qualche farmaco di cui posso beneficiare, in quanto ho letto più volte che la G85E rientra tra
Buongiorno,
mio figlio di due anni ha una mutazione in omozigosi E585X ed è in buone condizioni generali. Stiamo seguendo con molta attenzione i nuovi farmaci come ELX-02 (da voi
