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Domande e Risposte


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29 Agosto 2018

Symdeko e Symkevi, stesso farmaco: stato delle approvazioni in Europa

Autore: Antonietta
Argomenti: Nuove terapie
Salve, il mio ragazzo ha 31 anni e ha la mutazione più comune, ovvero F508del/F508del. Ho letto che negli USA e in Canada hanno già approvato il nuovo correttore Symdeko.
27 Agosto 2018

Nuove prospettive terapeutiche per malati FC con singola copia di F508del ricorrendo a triplice combinazione di correttori (di prima e seconda generazione) associati al potenziatore ivacaftor

Autore: Caterina Rita
Argomenti: Nuove terapie
Salve, il mio bimbo di 20 mesi è affetto da FC in eterozigosi composta F508del e R1066C. Leggo spesso dei progressi della ricerca, ma tra le varie liste di mutazioni
11 Agosto 2018

Riflessioni sull’impiego e la prescrizione di kalydeco o symdeko nelle persone FC con mutazioni CFTR a funzione residua

Autore: Antonio
Argomenti: Nuove terapie
Pongo una domanda a cui probabilmente avete già risposto o a cui non potrete dare risposta, ma più che una domanda è una riflessione mia o meglio uno sfogo. Dopo
1 Agosto 2018

Riparte la ricerca su mutazioni stop: a proposito di R1162X

Autore: Fiorenza
Buongiorno, leggendo le varie comunicazioni che arrivano da FFC non riesco a capire se ci sono buone notizie per le mutazioni DF508+R1162X. Ringrazio sentitamente per eventuali informazioni.
31 Luglio 2018

Parliamo ancora delle sperimentazioni con ELX-O2, per la correzione delle mutazioni stop

Autore: Vittorio
Buongiorno, sto seguendo con ansia e interesse l’evolversi della sperimentazione del composto ELX-02. Ho letto che appartiene agli aminoglicosidi, composti in grado di far ignorare lo stop presente sul DNA

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