Salve, sono la mamma di un bimbo di 4 anni affetto da fibrosi cistica. Le sue mutazioni sono F508del /R553X. Volevo sapere se i nuovi correttori in fase di sperimentazione
Buongiorno. Ho 30 anni con fibrosi cistica di severità moderata. Da poco meno di un anno assumo Orkambi. Da due anni circa assumo Xolair a cadenza mensile. Fino allo scorso
Mia moglie assume Orkambi da quasi un anno. Test del cammino senza desaturare, non ha più avuto riacutizzazioni e l’espettorato è molto meno denso. Tuttavia, il test del sudore dopo
Buongiorno, vorrei sapere quali studi di ricerca, sperimentazioni e progressi si stanno facendo per la combinazione di mutazioni G126D + DF508, in quanto non trovo tante spiegazioni sulla prima mutazione.
Buongiorno, vorrei avere notizie aggiornate sulla sperimentazione del composto ELX-02. Ho le mutazioni F508del e G542X. Ho preso parte alla sperimentazione di Ataluren, che come noto non ha dato buoni
