Buonasera, sono molto incoraggianti i nuovi studi con i due correttori e un potenziatore. Purtroppo però, per i pazienti che non hanno la F508del, ma due mutazioni con funzione minima
Ho letto nel sito cftr2.org che in alcuni paesi è già stata approvata la somministrazione di Orkambi per questa coppia di mutazioni: 3878delG e F508del (le mutazioni di mia figlia di
Avendo letto quanto riportato nei vostri precedenti documenti (rispettivamente i progressi Azione sinergica di correttori di nuova generazione per la cura della fibrosi cistica e Sinergia tra correttori che ricostruiscono la
Buonasera, ho trovato quest’articolo www.life-science-alliance.org/content/2/1/e201800172 a proposito del fatto che la mutazione R347P non risponde al Kalydeco, ma risponde al correttore VX-809. Mi chiedo cosa significhi o possa significare. Potrebbe
Sono una ragazza FC, con mutazioni df508 e 1259insA, in lista di trapianto dal 9 novembre 2018. Dai recenti studi della Vertex, a breve terminerá la fase 3 di sperimentazione
