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Domande e Risposte


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12 Aprile 2019

Mutazioni con funzione CFTR residua trattabili con Kalydeco o Symkevi. A proposito di 3849+10kbC>T

Autore: Marina
Buongiorno, ho letto che è stato approvato il terzo nuovo farmaco per FC anche per mutazioni cloni di F508del. Nello specifico: mio fratello ha la mutazione 3849+10kbC>T, che ho visto
10 Aprile 2019

Nuove considerazioni sulle triplici combinazioni di modulatori di CFTR mutata

Autore: Daniele
Cari tutti, mia figlia Anna, 5 anni, è malata di fibrosi cistica ed è seguita presso il Policlinico Umberto I di Roma. Scrivo a margine delle conferme circa il buon
10 Aprile 2019

Ancora sui farmaci modulatori di CFTR in gravidanza e il problema dell’adozione

Autore: Maria
Buongiorno, sono una ragazza di 34 anni con la fibrosi cistica, ho due domande. La prima è che assumo Kalydeco e vorrei sapere se in gravidanza sarebbe possibile assumerlo. La
1 Aprile 2019

ARN23765, correttore di CFTR mutata, in fase di studio preclinico

Autore: Paolo
Argomenti: Nuove terapie
Buongiorno, mi ricollego brevemente alla risposta che avete dato relativamente alla mia precedente domanda relativa all’interazione tra i vari studi in corso per il difetto di base, poichè ho letto
1 Aprile 2019

I nuovi correttori di CFTR e le mutazioni molto rare. A proposito di L102R

Autore: Francesca
Ho già scritto, ho seguito le vostre comunicazioni, ma non capisco quali speranze ho, con le mutazioni F508del/L102R, di poter beneficiare del nuovo correttore VX-445 per F508del/funzione minima o residua,

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