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Domande e Risposte


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4 Agosto 2022

A proposito dei trattamenti farmacologici per il genotipo G85E/2183AA>G

Autore: Ilaria
Salve io ho queste mutazioni G85E/2183AA>G per cui purtroppo non è arrivato nessun farmaco. La mia domanda è si sa per certo che il Trikafta non abbia nessun effetto su
29 Giugno 2022

La ricerca sulle terapie per le mutazioni 1717-1G>A e 2183AA>G

Autore: Sara
Buongiorno, Sono una paziente di 31 anni affetta da fibrosi cistica. Volevo chiedere se ci sono studi per farmaci modulatori per chi ha le mie mutazioni ovvero 1717-1G->A e 2183AA->G. Vi ringrazio.
12 Maggio 2022

Prospettive per le mutazioni ancora senza terapia: il caso del genotipo N1303K/D110E

Autore: Claudia
Buonasera, approfitto come sempre per ringraziarvi per il prezioso e utile lavoro che fate per noi genitori, pazienti FC. Mio figlio due anni e mezzo ha le seguenti mutazioni N1303K/D110E,
15 Aprile 2022

Ancora nessuna novità su ELX-02 in associazione a ivacaftor

Autore: Marzia
Salve torno a scrivervi in merito ai progressi del composto ELX-02. Se ho ben capito dopo aver superato la fase 2 brillantemente adesso il composto è stato associato a ivacaftor
17 Gennaio 2022

A proposito dei programmi di uso compassionevole e ELX-02

Autore: Laura
Buongiorno sono una paziente FC. Ho 44 anni, malattia avanzata in ossigenoterapia. Vi ho scritto in questa rubrica nel 2019 riguardo le mie mutazioni, R553X/R1158X (qui). Sto seguendo con grande

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