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Domande e Risposte


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3 Luglio 2019

Non vi sono al momento informazioni su possibile interferenza di batteri patogeni sull’attività dei modulatori CFTR

Autore: Rita
Argomenti: Nuove terapie
La colonizzazione Mycobacterium abscessus può ostacolare il lavoro delle nuove terapie farmacologiche (potenziatori e correttori)?
3 Luglio 2019

Studi in vitro promettenti su terapie che puntano a correggere direttamente il gene (DNA) o il suo messaggero (RNA)

Autore: Andrea
Argomenti: Nuove terapie
Buonasera, vi ho scritto qualche settimana fa e avete risposto in modo molto gentile facendo presente che il 2020 ci sarà una sperimentazione di un nuovo farmaco per la mutazione
3 Luglio 2019

Per i soggetti FC con mutazioni gating (classe III) è indicato il potenziatore ivacaftor (Kalydeco), prescrivibile dai Centri FC a partire dai 2 anni di età

Autore: Ludovica
Argomenti: Nuove terapie
Salve. Sono la mamma di una bimba con mutazione N1303K e G178R. Vorrei sapere quanta probabilità avrà la mia bimba, considerando i giusti tempi, di poter prendere il nuovo farmaco
25 Giugno 2019

Ancora sulle ricerche per terapie rivolte a mutazioni CFTR stop

Autore: Concetta
Argomenti: Nuove terapie
Per le mutazioni stop ci sono novità su nuovi farmaci?
25 Giugno 2019

Non informazioni su uno studio su eterozigoti composti F508del/mutazione a funzione minima, con duplice combinazione tezacaftor+ivacaftor

Autore: Geva
Argomenti: Nuove terapie
Salve, mi chiedevo se i risultati del trial NCT02392234, per mutazione F508del + altra mutazione, fossero già stati pubblicati.

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