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8 Ottobre 2019

I tempi di approvazione USA ed Europa della tripla combinazione di modulatori CFTR (Vx-445/Tezacaftor/Ivacaftor) che ha dato risultati interessanti nei recenti trial clinici

Autore: Franca
Argomenti: Nuove terapie
Vertex ha dichiarato di voler sottoporre la richiesta di approvazione entro il 3° trimestre 2019 all’americana FDA (U.S. Food and Drug Administration), ed entro il 4° trimestre all’europea EMA (European
25 Settembre 2019

Nuovi farmaci modulatori di CFTR e gravidanza

Autore: Alice
Argomenti: Effetti collaterali, Gravidanza, Nuove terapie
Salve. Vorrei sapere se ci sono nuove informazioni in merito all’assunzione di Orkambi in fase di gravidanza. È possibile continuare con la cura durante la gestazione? Verranno fatti ulteriori studi
23 Settembre 2019

A proposito delle mutazioni CFTR che potrebbero rientrare nelle indicazioni terapeutiche con la tripla combinazione Elexacaftor (VX-445)-Tezacaftor-Ivacaftor, non ancora disponibile

Autore: Francesca - Roberto
Argomenti: Nuove terapie
Prima Domanda Ho le mutazioni F508del/L102R, ho scritto tante volte. Scusate ma non ho capito se rientro nel nuovo farmaco Vertex. Francesca Seconda domanda Buongiorno, sono un paziente di 49
10 Settembre 2019

Mutazioni CFTR rare o molto rare: la ricerca scientifica intende non lasciare indietro alcuna persona

Autore: Alessandro
Argomenti: Mutazioni CFTR, Mutazioni orfane, Nuove terapie, Ricerca
A distanza di 10 anni esatti dalla mia domanda posta nel 2009, vorrei capire se ad oggi, è possibile avere maggiori dettagli su queste due mutazioni (A516E e G85E) e
5 Settembre 2019

Eventuali trattamenti con i nuovi modulatori di CFTR per soggetti FC con mutazioni rare potranno trovare indicazioni in futuro con test personalizzati su organoidi da biopsia rettale

Autore: Ottavia
Argomenti: Modulatori CFTR, Nuove terapie
Salve sono una mamma di una ragazzina con mutazioni FC 4382delA e F508del, poliformismo TN 7T/9T in eterozigosi. Sono passati 12 anni, ma non sappiamo ancora se la sua mutazione

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