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Buongiorno. Ho una figlia di 3 mesi alla quale è stata diagnosticata FC. Ha due mutazioni stop: G542X e R1162X. In base alle mutazioni è possibile predire come evolverà la
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Buongiorno ho letto che in Italia dal mese di ottobre si può chiedere in uso compassionevole il nuovo farmaco TRIKAFTA, Vorrei sapere se é vero e se é
Perché non si parla più di associare Kalydeco per potenziare l’effetto di Ataluren per le mutazioni stop? Entrambi i farmaci sono stati testati, è vero che Ataluren non ha dato
Vertex ha dichiarato di voler sottoporre la richiesta di approvazione entro il 3° trimestre 2019 all’americana FDA (U.S. Food and Drug Administration), ed entro il 4° trimestre all’europea EMA (European