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Domande e Risposte


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4 Novembre 2019

Il destino terapeutico di mutazioni CFTR rarissime: a proposito di 4168delCTAGCC

Autore: Emiliano
Argomenti: Nuove terapie
Buonasera, mentre si trovano molte informazioni sulla mutazione (delezione) più comune, la Delta F508, non ho trovato praticamente niente, se non alcune righe in cui si dice che anche l’altra
31 Ottobre 2019

Stato delle ricerche per terapie correttive di mutazioni CFTR stop

Autore: Chiara
Argomenti: Nuove terapie
Buongiorno. Ho una figlia di 3 mesi alla quale è stata diagnosticata FC. Ha due mutazioni stop: G542X e R1162X. In base alle mutazioni è possibile predire come evolverà la
31 Ottobre 2019

Trikafta: i quesiti delle persone che credono di averne diritto in “uso compassionevole” e le contraddizioni per gli omozigoti F508del

Autore: Anna, Stefania, Francesco, Alvise
Argomenti: Farmaci, Nuove terapie
Prima domanda Buongiorno ho letto che in Italia dal mese di ottobre si può chiedere in uso compassionevole il nuovo farmaco TRIKAFTA, Vorrei sapere se é vero e se é
17 Ottobre 2019

Stato della ricerca sul trattamento delle mutazioni CFTR stop

Autore: Vittorio
Perché non si parla più di associare Kalydeco per potenziare l’effetto di Ataluren per le mutazioni stop? Entrambi i farmaci sono stati testati, è vero che Ataluren non ha dato
8 Ottobre 2019

I tempi di approvazione USA ed Europa della tripla combinazione di modulatori CFTR (Vx-445/Tezacaftor/Ivacaftor) che ha dato risultati interessanti nei recenti trial clinici

Autore: Franca
Argomenti: Nuove terapie
Vertex ha dichiarato di voler sottoporre la richiesta di approvazione entro il 3° trimestre 2019 all’americana FDA (U.S. Food and Drug Administration), ed entro il 4° trimestre all’europea EMA (European

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