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Domande e Risposte


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6 Maggio 2008

Un farmaco potenziatore di CFTR: VX-770

Autore: Rosi
Argomenti: Nuove terapie
Salve, sono una mamma di una bimba FC di 4 anni e mezzo con mutazione dF508/G551D con crescita ottima (22 Kg e 112 cm) e con buono stato polmonare. Prende
23 Aprile 2008

VX-770: nuovo farmaco potenzialmente attivo sul difetto di base CF

Autore: Paola
Argomenti: Nuove terapie
Ho letto, tramite la Vostra newsletter, che il farmaco sperimentale VX-770 sarebbe utile solo per chi ha le mutazioni di classe terza. Io sono eterozigote per delta f508 e 3849+10Kb
6 Marzo 2008

Miglustat: un farmaco correttore della proteina CFTR deltaF508

Autore: Patrizia
Argomenti: Nuove terapie
Salve, desidererei avere notizie sul Miglustat. So che potenzialmente puo’ curare la mutazione deltaF508 e vorrei sapere se puo’ essere efficace anche per le mutazioni missense. Grazie.
9 Febbraio 2008

PTC124 per correggere mutazioni diverse dalle mutazioni stop?

Autore: Roberto
Buongiorno, in un forum ho sentito dire che il farmaco PTC 124, già utilizzato su pazienti FC in Francia e negli Stati Uniti, può curare le mutazioni stop e probabilmente
22 Gennaio 2008

PTC124 e mutazione W1282X

Autore: michele
La mia bambina affetta da FC ha in condizione eterozigote la mutazione nonsense W1282X. Vorrei sapere se il farmaco PTC124, ancora in fase di studio, potrebbe andar bene per la

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