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Domande e Risposte


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16 Settembre 2020

Kaftrio non è prescrivibile a soggetti FC che non abbiano almeno una copia di mutazione F508del

Autore: Daniela
Argomenti: Nuove terapie
Con le mutazioni 2789+5GC>A e R553X, quali sono le problematiche relative e mio figlio? Può essere curato con il Kaftrio?
16 Settembre 2020

Le mutazioni che non rispondono a Kaftrio: la ricerca sta facendo grandi passi

Autore: Fiorella
Argomenti: Nuove terapie
Buonasera, sono una mamma che ha scoperto da poco che mia figlia di 2 mesi è affetta da FC con mutazioni 4382delA e G542X con insufficienza pancreatica. Volevo maggiori informazioni
16 Settembre 2020

La recente richiesta a EMA di variazione all’autorizzazione per Kaftrio: inserire anche i soggetti FC con una sola copia di mutazione F508del accompagnata da una copia di mutazione gating o di mutazione con funzione residua

Autore: Francesco
Argomenti: Nuove terapie
Alla luce della nuova domanda presentata e accolta da EMA per estendere l’uso di Kaftrio a tutti coloro che abbiano almeno una copia di F508del, mi chiedevo se questa valutazione
2 Settembre 2020

L’iter per l’approvazione di Kaftrio in Italia e per la sua erogazione a carico del Servizio Sanitario Nazionale

Autore: Angelo Roberto
Argomenti: Normative, Nuove terapie
Sono il marito di una persona affetta da fibrosi cistica che ha tutti i requisiti per poter essere curata con il farmaco Kaftrio di cui si parla nella newsletter FFC.
2 Settembre 2020

Kaftrio: in attesa da EMA della lista ufficiale delle mutazioni a “funzione minima” che accompagnano F508del per l’accesso al farmaco

Autore: Stefania
Buongiorno. Siccome ho capito che l’ambito di utilizzo del Kaftrio in Europa sarà ristretto rispetto all’approvazione del farmaco fatta in America, volevo chiedere se mia figlia 18enne, che ha la

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