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Domande e Risposte


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30 Aprile 2010

Stato degli studi su Moli1901 (lancovutide) e PTC124 (ataluren)

Autore: Anonimo
Nell’ultima riunione annua per aggiornare i pazienti FC del mio centro, ci è stato detto che il farmaco Moli 1901, visti i risultati ottenuti nelle prime sperimentazioni, sarà
30 Aprile 2010

Far conto sul futuro è oggi non solo una speranza

Autore: Francesco
Argomenti: Nuove terapie
Sono il padre di un bimbo di 4 mesi con FC e mutazioni DF508/DF508. Per quanto le dottoresse del nostro centro mi rassicurino che la continuità delle cure (aerosol/pep/creon
25 Aprile 2010

Nuovi farmaci in sperimentazione e mutazioni CFTR

Autore: Francesco
Salve, sono un 28enne con FC. Le mie mutazioni sono 2789+5G->A e l’altra è sconosciuta. La mutazione conosciuta, leggendo su questo sito, è classificata come Classe V. La produzione (sempre
18 Marzo 2010

Terapie geniche e cellule staminali

Autore: Sam
Argomenti: Nuove terapie
Salve, ultimamente si sta parlando prevalentemente dei nuovi farmaci correttori e potenziatori della proteina CFTR quali il PTC124 e i due farmaci della Vertex che stanno per iniziare i
18 Marzo 2010

Sospeso studio su PTC124 in malati di Distrofia Muscolare di Duchenne

Autore: Salvatore
Ho letto della sospensione dello studio di fase III di ATALUREN PTC-124 per i malati di Distrofia di Duchenne. Link: http://www.comunicati-stampa.net/com/cs-86507/Sospeso_lo_studio_sul_PTC_124_Ataluren. Quello per l’impiego di questo farmaco in FC

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