Salve, tempo fa rispondeste a delle domande sulle mutazioni splicing e le nuove terapie (Nuovi farmaci in sperimentazione e mutazioni CFTR). Ultimamente ho visto che avete affrontato di nuovo questo
E’ lecito sperare che i farmaci potenziatori o correttori di CFTR (VX770 e VX809) possano in futuro essere utilizzati anche su mutazioni di classe IV e V, ottenendo benefici sia
Buongiorno! La mia è solo una curiosità da non addetto ai lavori, non essendo competente in materie scientifiche. Se nella fibrosi cistica si ha una carenza (se così si può
Buonasera, vorrei sapere come funziona la proteina CFTR nel portatore sano. E’ corretto affermare che funziona al 50 per cento? E può essere logico pensare che un portatore sano sia
Salve, sono uno dei pazienti che si sta sottoponendo alla sperimentazione del PTC124, sono passati solo 15 gg dall’inizio dell’assunzione e ho anche un amico che invece è un mese