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Domande e Risposte


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6 Agosto 2010

Sarà possibile correggere l’effetto delle mutazioni splicing?

Autore: Francesco
Salve, tempo fa rispondeste a delle domande sulle mutazioni splicing e le nuove terapie (Nuovi farmaci in sperimentazione e mutazioni CFTR). Ultimamente ho visto che avete affrontato di nuovo questo
30 Luglio 2010

Correttori e potenziatori di CFTR potrebbero agire su mutazioni diverse di classe II, III, IV

Autore: Silvia
E’ lecito sperare che i farmaci potenziatori o correttori di CFTR (VX770 e VX809) possano in futuro essere utilizzati anche su mutazioni di classe IV e V, ottenendo benefici sia
29 Luglio 2010

Proteina CFTR alla stregua di un integratore?

Autore: Franko
Argomenti: Nuove terapie
Buongiorno! La mia è solo una curiosità da non addetto ai lavori, non essendo competente in materie scientifiche. Se nella fibrosi cistica si ha una carenza (se così si può
28 Luglio 2010

La quantità di CFTR funzionante da recuperare con i farmaci potenziatori o correttori di CFTR

Autore: Anna Maria
Buonasera, vorrei sapere come funziona la proteina CFTR nel portatore sano. E’ corretto affermare che funziona al 50 per cento? E può essere logico pensare che un portatore sano sia
22 Luglio 2010

Un paziente che partecipa al trial clinico su PTC124

Autore: anonimo
Salve, sono uno dei pazienti che si sta sottoponendo alla sperimentazione del PTC124, sono passati solo 15 gg dall’inizio dell’assunzione e ho anche un amico che invece è un mese

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