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Domande e Risposte


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14 Novembre 2010

Nuovi farmaci e mutazioni da “grandi delezioni” del gene CFTR

Autore: Susy
Salve, ho una bambina di 18 mesi FC con mutazione “DF508”, ereditata dal padre, e mutazione “del esoni 22 23 24”, ereditata da me (madre). Ha una forma classica, con
7 Novembre 2010

Ancora sui nuovi farmaci attivi su CFTR-DF508

Autore: Una mamma fiduciosa e Elena
Prima domanda. Sono la mamma di una bimba con FC di 11 mesi. Tutto procede per il meglio ed ha una crescita più che ottima, le sue mutazioni sono
3 Novembre 2010

Ipotesi sulla potenziale attività curativa di nuovi farmaci nel caso di genotipo composto da DF508 e G542X

Autore: Marco
Per mio figlio FC (DF508 e G542X) è lecito sperare nella evoluzione dei due farmaci o l’uno esclude l’altro? Grazie  
3 Novembre 2010

Che cosa aspettarsi dai farmaci VX-770 e VX-809

Autore: Luana
Argomenti: Nuove terapie
Potrei avere informazioni inerenti a studi e sperimentazioni dei nuovi farmaci in pazienti FC con genotipo DF508/2789+5G>A. Se si, quali? Per esempio, per poter fruire dei farmaci Vertex, la mutazione
19 Ottobre 2010

Ansia di risultati per PTC124 (Ataluren)

Autore: Marco
Al Congresso Internazionale della World Muscle Society a Kumamoto, in Giappone, sono stati presentati dalla PTC Therapeutics, i risultati della sperimentazione del farmaco “ataluren”. E’ possibile conoscere tali risultati e

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