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Domande e Risposte

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16 Dicembre 2010

PTC124: ancora lontano da una possibile disponibilità per la cura

Autore: Stefano
Argomenti: Mutazioni stop, Nuove terapie
Quando sarà in commercio il PTC 124?
16 Dicembre 2010

VX-770 e mutazioni di classe III

Autore: Una mamma
Argomenti: Nuove terapie
In una precedente risposta ho notato che avete fornito alcuni nomi di mutazioni suscettibili al farmaco VX-770. Volevo sapere se quelle sono le uniche finora testate in vitro, oppure sono
10 Dicembre 2010

Mutazioni CFTR di Splicing: è possibile una correzione?

Autore: Marta e Paola
Argomenti: Mutazioni CFTR, Nuove terapie
Prima Domanda: Ho letto in un sito che tratta delle ultime scoperte un articolo pubblicato il 8/11/2010 sulle terapie molecolari delle mutazioni di splicing. Io ho un genotipo composto
10 Dicembre 2010

Effetto del VX-770 su mutazioni CFTR di classe IV

Autore: Luca
Argomenti: Nuove terapie
Buonasera, una delle 2 mutazioni di mia figlia è la R347P. Ho letto che il farmaco Vertex sembra aver dato risultati anche su alcune mutazioni di classe IV, anche
3 Dicembre 2010

Facciamo un po’ più di chiarezza sui farmaci VX-809 e VX-770

Autore: Kiaretta
Argomenti: Nuove terapie
Buongiorno, ho letto una vostra risposta ad una domanda rivolta da una mamma il 7 novembre 2010 sui farmaci VX-770 e VX-809. Riporto qui l’ultima frase della risposta che, pur

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