Sei in Home . Informati . Domande e Risposte . Ricerca . Nuove terapie

Domande e Risposte


La risposta che cerchi può trovarsi già in queste pagine

Utilizza i filtri qui sotto o il motore di ricerca per trovare le informazioni desiderate.

Filtra per:
19 Ottobre 2020

Il caso dei malati FC eterozigoti per la mutazione F508del, già in trattamento compassionevole con Trikafta, quando la seconda mutazione non figura nella lista Vertex delle mutazioni CFTR a funzione minima

Autore: Francesca
Mia figlia beneficia del Trikafta uso compassionevole per singola mutazione F508. I risultati sono stati eccellenti, con netto miglioramento. Ma visto che la seconda mutazione non rientra nell’elenco da voi
5 Ottobre 2020

Possibili effetti collaterali di Kalydeco su peso e umore?

Autore: Klara
Buongiorno, sono la mamma di una bambina di 11 anni con FC completa. Dal maggio di quest’anno assume Kalydeco, il farmaco le ha levato totalmente la tosse e l’ha riportata
1 Ottobre 2020

La combinazione della mutazione F508del con una mutazione stop è candidabile per il trattamento con Kaftrio

Autore: Giusy
Buongiorno, sono la mamma di una bambina di 2 anni affetta da fibrosi cistica. Le sue mutazioni sono DF508 e R851X. Vorrei capire a che classe corrisponde la mutazione R851X
29 Settembre 2020

Il complesso percorso dell’approvazione di nuovi farmaci. Informazioni su EMA e sul suo Comitato tecnico scientifico

Autore: Paolo
A seguito della richiesta avanzata dalla Vertex ad EMA per l’introduzione di Trikafta (Kaftrio per l’Europa) nel mercato europeo, sono rimasto molto perplesso e deluso della determinazione assunta da EMA
21 Settembre 2020

Ancora sulle forme di FC atipiche, con mutazioni CFTR che comportano funzione residua della proteina CFTR

Autore: Valentina
Salve, a mio figlio, due anni, è stata diagnosticata la FC con screening neonatale. In seguito è stato effettuato il test del sudore con valori borderline, ma la conferma è

Sottoponi una domanda.

  • Se non hai già trovato risposta, scrivi la tua domanda in maniera chiara e completa usando il form sottostante.


  • INSERIRE UN INDIRIZZO E-MAIL VALIDO
  • La Fondazione Ricerca Fibrosi Cistica s’impegna, a norma di legge, a utilizzare cognome, nome e indirizzo e-mail di chi sottopone una domanda solo per eventuale corrispondenza informativa della Fondazione e, ove consentito, per l’invio della newsletter, come da informativa sul trattamento dei dati personali.

    Inoltre, la domanda inoltrata sarà pubblicata sul sito con il solo nome indicato dall'autore della domanda, omettendo il cognome.

    Ai fini della pubblicazione, per una migliore comprensione, il testo del quesito posto potrebbe essere sintetizzato dalla redazione.
  • Letta e compresa l’informativa ex art. 13 sul trattamento dei miei dati personali
  • al trattamento dei miei dati per l’invio di newsletter, a mezzo e-mail.
  • PER CONVALIDARE L'INVIO DELLA DOMANDA CLICCA SUL LINK CHE RICEVERAI VIA E-MAIL.
  • Questo campo serve per la convalida e dovrebbe essere lasciato inalterato.