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Domande e Risposte


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6 Ottobre 2011

I farmaci correttori e potenziatori di proteina CFTR possono recuperare anche la funzione pancreatica?

Autore: Mamma
Argomenti: Nuove terapie, Pancreas
Avrei una curiosità: i nuovi farmaci Vertex in uscita, presi in tenera età, potrebbero assicurare una residua funzionalità del pancreas, evitando così possibili complicazioni in futuro? O meglio, questi farmaci,
6 Ottobre 2011

Ancora sulle mutazioni di “gating” che possono essere trattate con VX-770

Autore: Una Mamma 2, (per favore usate il Nome)
Argomenti: Nuove terapie
Per tutte le mutazioni CFTR che causano disturbo nel “gating” e che sono state testate per l’effetto del VX-770 la risposta è stata simile o superiore a quella misurata per
3 Ottobre 2011

Roflumilast: farmaco antinfiammatorio per la bronchite cronica ostruttiva non ancora sperimentato per la fibrosi cistica

Autore: Angelo
Argomenti: Nuove terapie
E’ auspicabile l’uso del roflumilast (Daxas) nella fibrosi cistica?
18 Settembre 2011

Uno studio di fase 2a con VX-809 in soggetti omozigoti per DF508

Autore: Stefania
Argomenti: Nuove terapie
Mia figlia ha la mutazione DeltaF508 e la mutazione 2183AA->G. Ci sono farmaci in sperimentazione che le potranno dare dei benefici?
9 Settembre 2011

La caduta del Denufosol: potrebbe essere recuperato da altre compagnie farmaceutiche?

Autore: Annalisa
Argomenti: Nuove terapie
Buongiorno, vi scrivo per chiedere se esista la possibilità che un’altra casa farmaceutica/fondazione riprenda gli studi e i trial sul denufosol. Mi sembra molto triste che il progetto sia stato

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