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Domande e Risposte


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25 Ottobre 2024

Gli studi volti a raccogliere dati per allargare la prescrivibilità dei modulatori procedono e comprendono sempre più mutazioni

Autore: Emanuela
Salve, la mutazione R1066C risulta essere correggibile, anche non in presenza della F508del, da ETI. Tutto questo è stato reso possibile in termini di cure compassionevoli o in un regime
1 Marzo 2024

I tempi attesi per l’allargamento delle indicazioni di Kaftrio dopo l’iter di valutazione da parte di EMA

Autore: Vari
Domanda 1 – Ilaria Buongiorno, vorrei sapere quali sono i tempi di approvazione del Kaftrio per chi è in sperimentazione per le mutazioni non F508del che rispondono al farmaco? Domanda
18 Gennaio 2024

Le prospettive della ricerca per le mutazioni attualmente orfane di terapia

Autore: Anonimo
Buongiorno sono una persona con la fibrosi cistica. Ritorno ancora sull’argomento riguardante la recente richiesta di Vertex ad EMA di allargamento della prescrivibilità di Kaftrio ad alcune mutazioni rare non
5 Gennaio 2024

Mutazioni orfane di trattamento in Italia e la domanda di estensione per l’uso di Kaftrio presentata a EMA

Autore: Anonimo
Domanda 1 Buongiorno, sono una paziente con fibrosi cistica e vorrei sapere se per le mie mutazioni ci sono delle novità: c.1584+18672A>G e G85E. Ad oggi non ho ancora la
3 Novembre 2023

Gli studi sulle mutazioni ufficialmente prive di trattamento farmacologico

Autore: Fabio
Salve ma per due bimbe di 3 e 5 anni con mutazione R553X e L145H ancora non è previsto l’uso dei modulatori o altre cure? Grazie per l’eventuale risposta.

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