Salve, la mutazione R1066C risulta essere correggibile, anche non in presenza della F508del, da ETI. Tutto questo è stato reso possibile in termini di cure compassionevoli o in un regime
Domanda 1 – Ilaria
Buongiorno, vorrei sapere quali sono i tempi di approvazione del Kaftrio per chi è in sperimentazione per le mutazioni non F508del che rispondono al farmaco?
Domanda
Buongiorno sono una persona con la fibrosi cistica. Ritorno ancora sull’argomento riguardante la recente richiesta di Vertex ad EMA di allargamento della prescrivibilità di Kaftrio ad alcune mutazioni rare non
Domanda 1
Buongiorno, sono una paziente con fibrosi cistica e vorrei sapere se per le mie mutazioni ci sono delle novità: c.1584+18672A>G e G85E. Ad oggi non ho ancora la
Salve ma per due bimbe di 3 e 5 anni con mutazione R553X e L145H ancora non è previsto l’uso dei modulatori o altre cure? Grazie per l’eventuale risposta.