Sei in Home . Informati . Domande e Risposte . Ricerca . Modulatori CFTR

Domande e Risposte


La risposta che cerchi può trovarsi già in queste pagine

Utilizza i filtri qui sotto o il motore di ricerca per trovare le informazioni desiderate.

Filtra per:
21 Febbraio 2024

Difficile prevedere gli effetti di un allele complesso sulla proteina CFTR

Autore: Federica
Buongiorno sono la mamma di una bambina di 3 anni. Mia figlia ha le seguenti mutazioni: F508del/F508del;L467F. Chiedevo cortesemente mi venisse indicato che tipo di mutazione è la L467F. Funzione
19 Febbraio 2024

La mutazione rara R1066C e lo studio clinico di fase 3 con vanzacaftor

Autore: Emanuela
Salve, per quanto riguarda lo studio Ridgeline 105, che viene applicato a persone che hanno almeno una mutazione responsiva al Kaftrio, indipendentemente dall’altra mutazione, credo. Vi chiedo se una mutazione
12 Febbraio 2024

Su cefalea e rash cutaneo come effetti collaterali del Kaftrio

Autore: Vari
Domanda 1 – Giovanni Sono genitore di una bambina di 8 anni che da circa un anno assume Kaftrio. Da qualche mese la bambina lamenta dolori di testa. Potrebbe essere
18 Gennaio 2024

Non ci sono evidenze che il creon favorisca un effetto negativo del Kaftrio sul fegato

Autore: Monica
Buongiorno, mio figlio di 28 anni con fibrosi cistica, assume Kaftrio dal 6.12.21. In seguito ha eseguito tutti i controlli dei valori del fegato, che andavano bene. Dopo aver iniziato
18 Gennaio 2024

Le prospettive della ricerca per le mutazioni attualmente orfane di terapia

Autore: Anonimo
Buongiorno sono una persona con la fibrosi cistica. Ritorno ancora sull’argomento riguardante la recente richiesta di Vertex ad EMA di allargamento della prescrivibilità di Kaftrio ad alcune mutazioni rare non

Sottoponi una domanda.

  • Se non hai già trovato risposta, scrivi la tua domanda in maniera chiara e completa usando il form sottostante.


  • INSERIRE UN INDIRIZZO E-MAIL VALIDO
  • La Fondazione Ricerca Fibrosi Cistica s’impegna, a norma di legge, a utilizzare cognome, nome e indirizzo e-mail di chi sottopone una domanda solo per eventuale corrispondenza informativa della Fondazione e, ove consentito, per l’invio della newsletter, come da informativa sul trattamento dei dati personali.

    Inoltre, la domanda inoltrata sarà pubblicata sul sito con il solo nome indicato dall'autore della domanda, omettendo il cognome.

    Ai fini della pubblicazione, per una migliore comprensione, il testo del quesito posto potrebbe essere sintetizzato dalla redazione.
  • Letta e compresa l’informativa ex art. 13 sul trattamento dei miei dati personali
  • al trattamento dei miei dati per l’invio di newsletter, a mezzo e-mail.
  • PER CONVALIDARE L'INVIO DELLA DOMANDA CLICCA SUL LINK CHE RICEVERAI VIA E-MAIL.
  • Questo campo serve per la convalida e dovrebbe essere lasciato inalterato.