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25 Marzo 2019

Le mutazioni CFTR che possono essere sensibili ai nuovi farmaci modulatori. A proposito di R347P, che ha comportamento simile a F508del

Autore: Annalisa
Buonasera, ho trovato quest’articolo www.life-science-alliance.org/content/2/1/e201800172 a proposito del fatto che la mutazione R347P non risponde al Kalydeco, ma risponde al correttore VX-809. Mi chiedo cosa significhi o possa significare. Potrebbe
15 Marzo 2019

Gli studi clinici in corso con triplice combinazione di 2 correttori più un potenziatore di CFTR includono sempre pazienti con almeno una copia di mutazione F508del

Autore: Vittorio
Salve, visti i recenti sviluppi della Vertex sulla combinazione di più molecole per mutazioni con funzione minima combinate con la più diffusa F508del, ci sono sviluppi o sono previste sperimentazioni/upgrade

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