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9 Luglio 2020

Kaftrio per genotipi F508del/mutazione residua. Azione per promuovere approvazione di Kaftrio per genotipi F508del associati a qualsiasi altra mutazione CFTR

Autore: Irene
Argomenti: Modulatori CFTR, Nuove terapie
Buon giorno, vorrei avere delucidazioni in merito alla prima raccomandazione emessa da EMA sul nuovo Kaftrio. Mi pare di capire che sia valido solo per omozigoti o eterozigoti F508del +
9 Luglio 2020

Kalydeco per mutazioni CFTR con funzione residua

Autore: Tiziana
Argomenti: Modulatori CFTR, Nuove terapie
Sono una ragazza con fibrosi cistica di 35 anni. Le mie mutazioni sono R553X e 3849+10kbC>T. Ho letto che in America per questa seconda mutazione viene somministrato il Kalydeco, non
9 Luglio 2020

Il trattamento molto precoce con Kalydeco o Kaftrio, nelle persone che ne hanno chiara indicazione, potrebbe dare una svolta più radicale all’evoluzione della fibrosi cistica, ma si devono aspettare i risultati di adeguati trial clinici

Autore: Ruggero
Argomenti: Modulatori CFTR, Nuove terapie
Salve a tutti. Certamente l’immissione in commercio in Europa di Kaftrio/Kalydeco (Trikafta) è motivo di gioia per tutti i pazienti FC (con mutazioni accessibili) e anche per noi genitori di
9 Luglio 2020

Modulatori di CFTR mutata: bloccare o rallentare la malattia?

Autore: Francesca
Argomenti: Modulatori CFTR, Nuove terapie
Buonasera. Sono la mamma di una bimba di quasi un anno e mezzo con mutazioni N1303K e G178R. Sappiamo che la bambina potrà assumere a breve il Kalydeco. Vi chiedo,
9 Luglio 2020

Le persone possibili candidate al trattamento con Kaftrio (Trikafta) e le mutazioni CFTR con funzione minima

Autore: Raffaella
Argomenti: Modulatori CFTR, Nuove terapie
Buonasera, sono la mamma di un ragazzino di 12 anni con mutazione F508del e 4022insT. Nel 2018 il centro di cura dove siamo seguiti ci convocò per metterci al corrente

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