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Domande e Risposte


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23 Luglio 2020

In attesa che EMA estenda l’approvazione di Kaftrio (Trikafta) anche a soggetti FC con genotipo F508del/mutazione a “funzione residua” oppure mutazione “gating”

Autore: Claudia
Gentilissimi, avrei bisogno di delucidazioni in merito alla differente indicazione di EMA rispetto alla FDA su Trikafta. Se ci sarà uno studio che ne dimostra l’efficacia anche per altre mutazioni,
17 Luglio 2020

Kaftrio alle porte: i passi delle Autorità regolatorie

Autore: Anna
Buongiorno, sono una ragazza affetta da fibrosi cistica. Dopo aver appreso con gioia la notizia dell’approvazione da parte di FDA di Kaftrio, ho letto che anche il Regno Unito ha
9 Luglio 2020

Kaftrio per genotipi F508del/mutazione residua. Azione per promuovere approvazione di Kaftrio per genotipi F508del associati a qualsiasi altra mutazione CFTR

Autore: Irene
Buon giorno, vorrei avere delucidazioni in merito alla prima raccomandazione emessa da EMA sul nuovo Kaftrio. Mi pare di capire che sia valido solo per omozigoti o eterozigoti F508del +
9 Luglio 2020

Kalydeco per mutazioni CFTR con funzione residua

Autore: Tiziana
Sono una ragazza con fibrosi cistica di 35 anni. Le mie mutazioni sono R553X e 3849+10kbC>T. Ho letto che in America per questa seconda mutazione viene somministrato il Kalydeco, non
9 Luglio 2020

Il trattamento molto precoce con Kalydeco o Kaftrio, nelle persone che ne hanno chiara indicazione, potrebbe dare una svolta più radicale all’evoluzione della fibrosi cistica, ma si devono aspettare i risultati di adeguati trial clinici

Autore: Ruggero
Salve a tutti. Certamente l’immissione in commercio in Europa di Kaftrio/Kalydeco (Trikafta) è motivo di gioia per tutti i pazienti FC (con mutazioni accessibili) e anche per noi genitori di

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